htTKV表示肾脏体积
瑞戈生物制药有限公司（纳斯达克：RGLS）是一家生物制药公司，专注于发现和开发针对microRNA的创新药物，治疗ADPKD的RGLS8429药物在第三队ADPKD患者中取得了积极的拓扑线结果。
第一b组MAD研究是一项双盲、安慰剂对照试验，旨在评估成人ADPKD患者中RGLS8429的安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）。该研究评估了RGLS8429在三个不同剂量和一个固定剂量水平的治疗中的效果，包括测量尿中多囊蛋白1和2（PC1和PC2）的变化、htTKV、囊肿结构和肾功能变化。PC1和PC2是PKD1和PKD2基因的蛋白产物，并已经表现出与疾病严重程度的反关联。第四队的招募已经开始，将包括最多30名患者，每隔一周固定用量300毫克RGLS8429治疗三个月。除了PC1和PC2和安全性，还将评估成像生物标志物。在第三队研究中，随机分配了16名受试者，其中3:1接受每隔一周3mg/kg的RGLS8429或安慰剂治疗三个月。
RGLS8429耐受性良好，没有安全担忧。在完成3 mg/kg剂量后，基于尿中PC1和PC2，继续观察到机械剂量的反应证据。与早期队相比，3 mg/kg的PC1和PC2的增加更为一致。PC1和PC2从基线的百分比变化在测试的所有剂量中都表现出剂量反应关系，其中3 mg/kg与安慰剂相比具有统计学显著性。探索性MRI成像分析表明，在给药3个月后，RGLS8429以3 mg/kg剂量降低了htTKV。70%的受试者在完成3 mg/kg剂量后，htTKV降低。
瑞戈生物制药公司的总裁兼研发负责人Preston Klassen博士表示：“我们很高兴看到RGLS8429的机制反应和3mg/kg的htTKV降低，以及适当的安全性和耐受性。这些数据支持了我们在第一b试验中进行的持续和最终的300 mg固定剂量队。我们相信这项研究的数据将成为在加速批准监管途径下进行的RGLS8429可能关键的第2/3期研究的基础，并与FDA讨论。”
瑞戈生物制药公司CEO Jay Hagan表示：“在第一和第二队试验的积极结果的基础上，这第3队的数据，尤其是多数患者中htTKV的降低，进一步加强了我们对RGLS8429潜在解决ADPKD潜在遗传问题的能力的信心。我们预计在今年第四季度请求FDA的第一期会议，并期待从第一b队的最后一个队进行开放式数据更新。