恒瑞医药始终致力于罕见病药物的研发，并积极推进相关药物的临床研究。近年来，公司在多个领域，如阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）等罕见病领域加速了产品的研发进程。同时，恒瑞的BTK抑制剂、TPO-RA药物等也已获得美国FDA孤儿药资格，为患者提供了新的治疗选择。