恒瑞医药在罕见病药物研发方面取得了显著进展，公司在多个领域已推动罕见病药物的临床研究。例如，在中国的第一批和第二批罕见病目录中，恒瑞医药在PNH、HoFH、IPF、GVHD等领域都在积极推进相关治疗方案。同时，部分产品已获得美国FDA孤儿药资格，其中包括用于视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、化疗所致血小板减少症（CTIT）的创新药。为罕见病患者带来了新的治疗方案，并提高了治疗的可及性。